Paris, France, le 21 mai 2018, 7h30 CEST – GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985, éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, annonce aujourd’hui qu’une présentation investisseurs se tiendra le 12 juin 2018 à New York, de 8h00 à 10h30 (heure locale). Le management, ainsi que des leaders d’opinion reconnus dans les domaines de la thérapie génique et de l’ophtalmologie, présenteront les résultats complets de l’étude de Phase III REVERSE de GS010 dans le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL). Les stratégies clinique et réglementaire de GS010 seront également discutées. Les résultats préliminaires de l’étude REVERSE ont été annoncés en avril 2018.
Les intervenants seront:
- Nancy J. Newman, Chef du service de Neuro-Ophtalmologie, et Professeur d’ Ophtalmologie LeoDelle Jolley, Emory University School of Medicine, Atlanta, GA (Investigateur dans les études REVERSE et RESCUE)
- José-Alain Sahel, Directeur de l’Institut de la Vision (Sorbonne-Université/Inserm/CNRS), Paris; Chef du service d’Ophtalmologie, Centre Hospitalier National d’Ophtalmologie des XV-XX, Paris; Professeur et Chef du service d’Ophtalmologie, University of Pittsburgh School of Medicine et UPMC (University of Pittsburgh Medical Center)
- Robert C. Sergott, Chef du service de Neuro-Ophtalmologie, Wills Eye Hospital; Chef de service, William H. Annesley, Jr, EyeBrain Center, et Professeur de Neurologie et d’Ophtalmologie, Thomas Jefferson University, Philadelphia, PA
- Mark Moster, Neuro-Ophtalmologie, Wills Eye Hospital et Professeur de Neurologie et d’Ophtalmologie, Thomas Jefferson University, Philadelphia, PA (Investigateur dans les études REVERSE et RESCUE)
La présentation en anglais était retransmise en direct sur le site Internet de la Société. Elle reste disponible en Replay pendant 3 mois. Pour vous enregistrer, merci de cliquer ici .
La présentation est disponible également en cliquant sur ce lien.
Pour plus d’informations ou demande d’invitation, merci de contacter Chad Rubin, crubin@troutgroup.com ou Rebecca John, rjohn@troutgroup.com.
À propos de GenSight Biologics
GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial (Mitochondrial Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique, visant à préserver ou restaurer la vision chez les patients atteints de maladies neurodégénératives de la rétine. Le candidat médicament le plus avancé de GenSight Biologics, GS010, est en Phase III pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie mitochondriale rare qui conduit à une perte irréversible de la vue chez les adolescents et les jeunes adultes. En utilisant son approche de thérapie génique, les candidats médicaments de GenSight Biologics sont destinés à offrir aux patients une récupération visuelle fonctionnelle durable après une seule injection intra-vitréenne dans chaque œil.
À propos de GS010
GS010 cible la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), et s’appuie sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage mitochondrial (MTS), issue des travaux de l’Institut de la Vision, qui, lorsqu’elle est associée au gène d’intérêt, permet de l’adresser spécifiquement à l’intérieur de la mitochondrie grâce à un vecteur AAV (Adeno-Associated Virus). Le gène d’intérêt est ainsi transféré dans la cellule pour y être exprimé et produire la protéine fonctionnelle, qui sera acheminée à l’intérieur des mitochondries grâce aux séquences nucléotidiques spécifiques, afin de restaurer la fonction mitochondriale déficiente ou manquante.
À propos de RESCUE et REVERSE
RESCUE et REVERSE sont deux études distinctes pivotales de Phase III randomisées, en double masqué, contrôlées par injection simulée (sham), conçues pour évaluer l’efficacité d’une injection intravitréenne unique de GS010 (rAAV2/2-ND4) chez des sujets atteints de la NOHL induite par la mutation G11778A ND4.
Le critère d’évaluation principal mesurera la différence d’efficacité de GS010 entre les yeux traités et les yeux non-traités (sham), sur la base de l’acuité visuelle (Best Corrected Visual Acuity ou BCVA), mesurée à l’aide de l’échelle ETDRS à 48 semaines après injection. Les scores « Logarithm of the Minimal Angle of Resolution » des patients, ou LogMAR, qui sont dérivés du nombre de lettres lues sur l’échelle ETDRS, seront utilisés à des fins statistiques. Les deux études ont été conçues pour évaluer une différence statistiquement significative d’au moins 15 lettres ETDRS entre les yeux traités et non-traités (sham), ajustés de l’acuité visuelle initiale (baseline).
Les critères d’évaluation secondaires incluront l’application de l’analyse principale aux yeux ayant reçu GS010 et présentant à l’inclusion la meilleure acuité visuelle initiale (« meilleur œil »), comparés à ceux ayant reçu la procédure sham, ainsi qu’aux yeux ayant reçu GS010 et présentant la moins bonne acuité visuelle initiale (« moins bon œil »), comparés à ceux ayant reçu la procédure sham. Egalement, une évaluation de la proportion de patients « répondeurs » sera réalisée, incluant notamment le pourcentage de patients qui maintiennent leur acuité visuelle (perte de moins de 15 lettres ETDRS), le pourcentage de patients qui améliorent leur acuité visuelle de 15 lettres ETDRS ou plus, ainsi que le pourcentage de patients présentant une acuité visuelle finale >20/200, ou 1/10. Les paramètres visuels mesurés incluront également les champs visuels automatisés, la tomographie par cohérence optique, ainsi que la sensibilité aux couleurs et aux contrastes, en plus des mesures de qualité de vie, de bio-dissémination, et de réponse immunitaire post-injection.
Les études sont actuellement menées en parallèle, chez 37 patients pour REVERSE et 39 patients pour RESCUE, dans 7 centres aux Etats-Unis, au Royaume-Uni, en France, en Allemagne et en Italie. Les premiers résultats à 48 semaines de suivi de RESCUE sont attendus au 3ème trimestre 2018.
Identifiants ClinicalTrials.gov :
REVERSE: NCT02652780
RESCUE: NCT02652767