Maladies ciblées

Notre premier focus porte sur les maladies héréditaires de la rétine pour lesquelles il n’existe actuellement pas de traitements satisfaisants ou autorisés. Notre objectif est de fournir aux patients un traitement durable, bénéficiant de notre expertise de pointe, en associant une approche basée sur la thérapie génique avec nos plates-formes technologiques propriétaires de séquence de ciblage mitochondrial (MTS) et d’optogénétique. Nos deux produits candidats principaux sont développés pour traiter deux maladies rares affectant la vue : la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) et la Rétinite Pigmentaire (RP).